La mielofibrosi (MF) è un raro tipo di cancro in cui un accumulo di tessuto cicatriziale impedisce al midollo osseo di produrre globuli rossi abbastanza sani. Ciò può causare sintomi come estrema stanchezza e lividi.
La MF può anche causare un basso numero di piastrine nel sangue, che può portare a disturbi emorragici. Molte persone con MF hanno anche una milza ingrossata.
I trattamenti tradizionali mirano ad affrontare i sintomi della MF e ridurre le dimensioni della milza. Le terapie complementari possono alleviare alcuni dei tuoi sintomi e migliorare la qualità della tua vita.
Ecco uno sguardo più da vicino ai trattamenti disponibili per la MF.
Esiste una cura per la mielofibrosi?
Attualmente non ci sono farmaci che curano la mielofibrosi. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche è l'unico trattamento che può curare la MF o prolungare significativamente la sopravvivenza delle persone con MF.
I trapianti di cellule staminali comportano la sostituzione di cellule staminali anormali nel midollo osseo con un'infusione di cellule staminali da un donatore sano.
La procedura presenta rischi significativi e potenzialmente letali. Di solito è consigliato solo ai giovani senza altre condizioni di salute preesistenti.
Trattare la mielofibrosi con i farmaci
Il medico può raccomandare uno o più farmaci per aiutare a trattare i sintomi o le complicazioni della MF. Ciò include anemia, ingrossamento della milza, sudorazione notturna, prurito e dolore alle ossa.
I farmaci per il trattamento della MF includono:
- corticosteroidi, come il prednisone
- agenti stimolanti l'eritropoiesi
- terapie androgene, come il danazolo
- immunomodulatori, inclusi talidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid) e pomalidomide (Pomalyst)
- chemioterapia, inclusa l'idrossiurea
- Inibitori di JAK2, come ruxolitinib (Jakafi) e fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib è il primo farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della MF a rischio intermedio e ad alto rischio. Ruxolitinib è un trattamento mirato e un inibitore della JAK2. Mutazioni nel gene JAK2 sono state associate allo sviluppo di MF.
Fedratinib (Inrebic) è stato approvato dalla FDA nel 2019 per il trattamento di adulti con MF primaria o secondaria a rischio intermedio 2 e ad alto rischio. Fedratinib è un inibitore della chinasi JAK2 altamente selettivo. È per le persone che non rispondono al trattamento con ruxolitinib.
Trasfusioni di sangue
Potrebbe essere necessaria una trasfusione di sangue se si è anemici a causa di MF. Trasfusioni di sangue regolari possono aumentare il numero di globuli rossi e ridurre sintomi come affaticamento e lividi facili.
Trapianti di cellule staminali
La MF si sviluppa quando una cellula staminale che produce cellule del sangue viene danneggiata. Inizia a produrre globuli immaturi che si accumulano e causano cicatrici. Ciò impedisce al midollo osseo di produrre globuli sani.
Un trapianto di cellule staminali, noto anche come trapianto di midollo osseo, è un trattamento potenzialmente curativo che affronta questo problema. Il tuo medico dovrà valutare il tuo rischio individuale per determinare se sei un buon candidato per la procedura.
Prima di un trapianto di cellule staminali, riceverai chemioterapia o radioterapia. Questo elimina le cellule tumorali rimanenti e aumenta le probabilità che il tuo sistema immunitario accetti le cellule donatrici.
Il tuo medico trasferisce quindi le cellule del midollo osseo da un donatore. Le cellule staminali sane del donatore sostituiscono le cellule staminali danneggiate nel midollo osseo e producono globuli sani.
I trapianti di cellule staminali comportano rischi significativi e potenzialmente pericolosi per la vita. I medici di solito raccomandano la procedura solo per le persone con MF a rischio intermedio e alto che hanno meno di 70 anni e non hanno altre condizioni di salute preesistenti.
Un nuovo tipo di trapianto di cellule staminali allogeniche a intensità ridotta (non mieloablativo) richiede dosi inferiori di chemioterapia e radiazioni. Potrebbe essere migliore per le persone anziane.
Chirurgia
Le cellule del sangue sono normalmente prodotte dal midollo osseo. A volte, in quelli con MF, il fegato e la milza producono globuli. Ciò può far crescere il fegato e la milza più grandi del normale.
Una milza ingrossata può essere dolorosa. I farmaci aiutano a ridurre le dimensioni della milza. Se i farmaci non bastano, il medico potrebbe consigliarti un intervento chirurgico per rimuovere la milza. Questa procedura è chiamata splenectomia.
Effetti collaterali del trattamento
Tutti i trattamenti MF possono causare effetti collaterali. Il medico valuterà attentamente i rischi e i benefici dei potenziali trattamenti prima di consigliare un approccio.
È importante parlare con il medico di eventuali effetti collaterali del trattamento che si verificano. Il medico potrebbe voler modificare il dosaggio o passare a un nuovo farmaco.
Gli effetti collaterali che potresti riscontrare dipendono dal tuo trattamento con MF.
Terapie con androgeni
Le terapie androgene possono causare danni al fegato, crescita dei peli sul viso nelle donne e crescita del cancro alla prostata negli uomini.
Corticosteroidi
Gli effetti collaterali dei corticosteroidi dipendono dal farmaco e dal dosaggio. Possono includere ipertensione, ritenzione di liquidi, aumento di peso e problemi di umore e memoria.
I rischi a lungo termine dei corticosteroidi includono osteoporosi, fratture ossee, glicemia alta e aumento del rischio di infezioni.
Immunomodulatori
Questi farmaci possono aumentare il numero di globuli bianchi e piastrine. Questo può portare a sintomi come stitichezza e una sensazione pungente alle mani e ai piedi. Possono anche causare gravi difetti alla nascita durante la gravidanza.
Il medico monitorerà attentamente la conta delle cellule del sangue e potrebbe prescrivere questi farmaci in combinazione con uno steroide a basso dosaggio per ridurre al minimo i rischi.
Inibitori JAK2
Gli effetti collaterali comuni degli inibitori di JAK2 includono un ridotto livello di piastrine e anemia. Possono anche causare diarrea, mal di testa, vertigini, nausea, vomito, mal di testa e lividi.
Fedratinib può, in rari casi, causare danni cerebrali gravi e potenzialmente fatali noti come encefalopatia.
Chemioterapia
La chemioterapia prende di mira le cellule in rapida divisione, che includono le cellule ciliate, le cellule delle unghie e le cellule del tratto digerente e riproduttivo. Gli effetti collaterali comuni della chemioterapia includono:
- fatica
- la perdita di capelli
- cambiamenti della pelle e delle unghie
- nausea, vomito e perdita di appetito
- stipsi
- diarrea
- variazioni di peso
- cambiamenti di umore
- problemi di fertilità
Splenectomia
La rimozione della milza aumenta il rischio di infezioni e complicanze emorragiche, compresi i coaguli di sangue. I coaguli di sangue possono causare un ictus potenzialmente fatale o un'embolia polmonare.
Trapianti di cellule staminali
I trapianti di midollo osseo possono causare un effetto collaterale pericoloso per la vita noto come malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), quando le cellule immunitarie del donatore attaccano le cellule sane.
I medici cercano di impedire che ciò accada con trattamenti preventivi che includono la rimozione dei linfociti T dall'innesto del donatore e l'uso di farmaci per sopprimere i linfociti T nell'innesto.
La GVHD può colpire la pelle, il tratto gastrointestinale o il fegato nei primi 100 giorni dopo il trapianto. Potrebbero verificarsi sintomi tra cui eruzioni cutanee e vesciche, nausea, vomito, crampi addominali, perdita di appetito, diarrea e ittero.
La GVHD cronica può coinvolgere uno o più organi ed è la principale causa di morte dopo un trapianto di cellule staminali. I sintomi possono colpire la bocca, la pelle, le unghie, i capelli, il tratto gastrointestinale, i polmoni, il fegato, i muscoli, le articolazioni o i genitali.
Il medico può raccomandare l'assunzione di corticosteroidi come il prednisone o una crema steroidea topica. Possono anche prescrivere ruxolitinib per i sintomi acuti.
Test clinici
Gli studi clinici continuano a cercare nuovi trattamenti MF. I ricercatori stanno testando nuovi inibitori di JAK2 ed esplorando se la combinazione di ruxolitinib con altri farmaci possa migliorare i risultati per le persone con MF.
Una di queste classi di farmaci sono gli inibitori dell'istone deacetilasi (HDAC). Svolgono un ruolo nell'espressione genica e potrebbero trattare i sintomi della MF se associati a ruxolitinib.
Altri studi stanno testando agenti antifibrotici per vedere se questi farmaci prevengono o invertono la fibrosi nella mielofibrosi. L'inibitore della telomerasi imetelstatis è in fase di studio per migliorare la fibrosi e la funzione del midollo osseo e la conta delle cellule del sangue nelle persone con MF.
Se non rispondi bene a un trattamento, partecipare a una sperimentazione clinica può darti accesso a terapie più recenti. Dozzine di studi clinici stanno reclutando o valutando attivamente trattamenti per la mielofibrosi.
Rimedi naturali
La mielofibrosi è una malattia cronica che richiede un intervento medico. Nessuna cura omeopatica o naturale è provata come trattamento per la mielofibrosi. Chiedi sempre al tuo medico prima di prendere erbe o integratori.
Alcuni nutrienti che supportano la produzione di globuli rossi possono ridurre il rischio ei sintomi dell'anemia. Non tratteranno la malattia sottostante. Chiedi al tuo medico se dovresti assumere uno dei seguenti integratori:
- ferro
- acido folico
- vitamina B-12
Mangiare una dieta equilibrata e fare esercizio fisico regolare può aiutare a ridurre lo stress e mantenere il funzionamento del corpo a un livello più ottimale.
I ricercatori dello studio NUTRIENT sperano che una dieta mediterranea possa ridurre l'infiammazione nel corpo per ridurre il rischio di coaguli di sangue, conta ematica anormale e alterazioni della milza nelle persone con mielofibrosi. La dieta mediterranea è ricca di cibi freschi e antinfiammatori tra cui olio d'oliva, noci, legumi, verdure, frutta, pesce e prodotti integrali.
Uno studio di laboratorio ha suggerito il tradizionale rimedio erboristico cinese noto come danshen o salvia rossa (Salvia miltiorrhiza bunge) può teoricamente avere un impatto sulle vie di segnalazione della mielofibrosi. L'erba non è stata studiata sugli esseri umani e non è stata valutata dalla FDA per sicurezza ed efficacia. Parla sempre con il tuo medico prima di provare qualsiasi integratore.
Ricerca
Due farmaci sono già passati attraverso i test clinici in fase iniziale e sono ora in studi clinici di fase III. Pacritinib è un inibitore della chinasi orale con specificità per JAK2 e IRAK1. Momelotinib è un inibitore di JAK1, JAK2 e ACVR1 che verrà confrontato con ruxolitinib in uno studio di fase III.
L'interferone alfa è già stato usato per trattare le persone con MF. È stato dimostrato che potenzialmente riduce la produzione di cellule del sangue da parte del midollo osseo. Sono necessarie ulteriori ricerche per determinarne la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.
Imetelstat è un inibitore della telomerasi nei test di fase II per individui MF ad alto rischio o intermedio 2 per i quali gli inibitori JAK non funzionavano. L'agente ha mostrato risultati promettenti, sebbene siano necessari studi clinici più ampi.
prospettiva
Prevedere le prospettive e la sopravvivenza con la mielofibrosi può essere difficile. Molte persone soffrono di MF da molti anni senza manifestare alcun sintomo.
La sopravvivenza varia a seconda del tipo di MF, che sia a basso rischio, a rischio intermedio o ad alto rischio.
Uno studio ha rilevato che le persone con MF a basso rischio avevano la stessa probabilità di vivere per i 5 anni successivi alla diagnosi quanto la popolazione generale, dopodiché la sopravvivenza è diminuita. Ha scoperto che le persone con MF ad alto rischio vivevano fino a sette anni dopo la diagnosi.
L'unica opzione di trattamento che può potenzialmente curare la MF è un trapianto di cellule staminali. Alcune ricerche suggeriscono che i farmaci approvati di recente, incluso il ruxolitinib, possono allungare la sopravvivenza di alcuni anni. Molti studi clinici continuano a studiare potenziali trattamenti MF.
Il cibo da asporto
Numerosi trattamenti MF sono efficaci nell'affrontare i sintomi e nel migliorare la qualità della vita.
Farmaci inclusi immunomodulatori, inibitori JAK2, corticosteroidi e terapie androgene aiutano a gestire i sintomi. Potrebbe anche essere necessario chemioterapia, trasfusioni di sangue o splenectomia.
Parla con il tuo medico dei tuoi sintomi e fagli sempre sapere se stai prendendo in considerazione l'assunzione di un nuovo farmaco o integratore.
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