La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo attorno ai nervi del sistema nervoso centrale (SNC). Il sistema nervoso centrale include il cervello e il midollo spinale.
Le terapie modificanti la malattia (DMT) sono il trattamento raccomandato per aiutare a rallentare lo sviluppo della SM. I DMT possono aiutare a ritardare la disabilità e ridurre la frequenza delle riacutizzazioni nelle persone con questa condizione.
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato più DMT per il trattamento di forme recidivanti di SM, inclusi sei DMT che vengono assunti per via orale come capsule o compresse.
Continua a leggere per saperne di più sui DMT orali e su come funzionano.
Il ruolo dei linfociti B e dei linfociti T.
Per capire come la DMTS orale aiuta a trattare la SM, è necessario conoscere il ruolo di alcune cellule immunitarie nella SM.
Molti tipi di cellule e molecole immunitarie sono coinvolte nella risposta immunitaria anormale che causa l'infiammazione e il danno nella SM.
Questi includono le cellule T e le cellule B, due tipi di globuli bianchi noti come linfociti. Sono prodotti nel sistema linfatico del tuo corpo.
Quando le cellule T si spostano dal sistema linfatico al flusso sanguigno, possono viaggiare verso il sistema nervoso centrale.
Alcuni tipi di cellule T producono proteine note come citochine, che innescano l'infiammazione. Nelle persone con SM, le citochine pro-infiammatorie causano danni alla mielina e alle cellule nervose.
Le cellule B producono anche citochine pro-infiammatorie, che possono aiutare a guidare le attività delle cellule T che causano malattie nella SM. Le cellule B producono anche anticorpi, che possono svolgere un ruolo nella SM.
Molti DMT agiscono limitando l'attivazione, la sopravvivenza o il movimento dei linfociti T, dei linfociti B o di entrambi. Questo aiuta a ridurre l'infiammazione e il danno nel sistema nervoso centrale. Alcuni DMT proteggono le cellule nervose dai danni in altri modi.
Cladribine (Mavenclad)
La FDA ha approvato l'uso della cladribina (Mavenclad) per il trattamento delle forme recidivanti di SM negli adulti. Ad oggi, non sono stati completati studi sull'uso di Mavenclad nei bambini.
Quando qualcuno prende questo farmaco, entra nei linfociti T e B del loro corpo e interferisce con la capacità delle cellule di sintetizzare e riparare il DNA. Questo fa sì che le cellule muoiano, riducendo il numero di cellule T e B nel loro sistema immunitario.
Se ricevi un trattamento con Mavenclad, seguirai due cicli del farmaco nell'arco di 2 anni. Ogni corso coinvolgerà 2 settimane di trattamento, separate da 1 mese.
Durante ogni settimana di trattamento, il medico ti consiglierà di assumere una o due dosi giornaliere del farmaco per 4 o 5 giorni.
Dimetilfumarato (Tecfidera)
La FDA ha approvato il dimetilfumarato (Tecfidera) per il trattamento delle forme recidivanti di SM negli adulti.
La FDA non ha ancora approvato Tecfidera per il trattamento della SM nei bambini. Tuttavia, i medici possono prescrivere questo farmaco ai bambini in una pratica nota come uso "off-label".
Sebbene siano necessarie ulteriori ricerche, gli studi fino ad oggi suggeriscono che questo farmaco è sicuro ed efficace per il trattamento della SM nei bambini.
Gli esperti non sanno esattamente come funziona Tecfidera. Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che questo farmaco può ridurre l'abbondanza di alcuni tipi di cellule T e B, così come le citochine pro-infiammatorie.
Tecfidera sembra anche attivare una proteina nota come fattore correlato al fattore nucleare eritroide 2 (NRF2). Questo innesca risposte cellulari che aiutano a proteggere le cellule nervose dallo stress ossidativo.
Se le viene prescritto Tecfidera, il medico le consiglierà di assumere due dosi da 120 milligrammi (mg) al giorno per i primi 7 giorni di trattamento. Dopo la prima settimana, ti diranno di prendere due dosi da 240 mg al giorno su base continuativa.
Diroximel fumarato (Vumerity)
La FDA ha approvato il diroximel fumarato (Vumerity) per il trattamento delle forme recidivanti di SM negli adulti. Gli esperti non sanno ancora se questo farmaco è sicuro o efficace nei bambini.
Vumerity fa parte della stessa classe di farmaci di Tecfidera. Come Tecfidera, si ritiene che attivi la proteina NRF2. Ciò attiva risposte cellulari che aiutano a prevenire danni alle cellule nervose.
Se il tuo piano di trattamento include Vumerity, il tuo medico ti consiglierà di assumere 231 mg del farmaco due volte al giorno per i primi 7 giorni. Da quel momento in poi, dovresti assumere 462 mg di farmaco due volte al giorno.
Fingolimod (Gilenya)
La FDA ha approvato fingolimod (Gilenya) per il trattamento delle forme recidivanti di SM negli adulti e nei bambini dai 10 anni in su.
La FDA non ha ancora approvato questo farmaco per il trattamento dei bambini più piccoli, ma i medici possono prescriverlo off-label ai bambini di età inferiore ai 10 anni.
Questo farmaco impedisce a un tipo di molecola di segnalazione nota come sfingosina 1-fosfato (S1P) di legarsi ai linfociti T e B. A sua volta, ciò impedisce a quelle cellule di entrare nel flusso sanguigno e viaggiare verso il sistema nervoso centrale.
Quando a quelle cellule viene impedito di viaggiare verso il SNC, non possono causare infiammazioni e danni lì.
Gilenya viene assunto una volta al giorno. Nelle persone che pesano più di 88 libbre (40 chilogrammi), la dose giornaliera raccomandata è di 0,5 mg. In coloro che pesano meno di quello, la dose giornaliera raccomandata è di 0,25 mg.
Se inizi il trattamento con questo farmaco e poi smetti di usarlo, potresti sperimentare una grave riacutizzazione.
Alcune persone con SM hanno sviluppato un grave aumento della disabilità e nuove lesioni cerebrali dopo aver interrotto l'assunzione di questo farmaco.
Siponimod (Mayzent)
La FDA ha approvato siponimod (Mayzent) per il trattamento delle forme recidivanti di SM negli adulti. Finora, i ricercatori non hanno completato nessuno studio sull'uso di questo farmaco nei bambini.
Mayzent è nella stessa classe di farmaci di Gilenya. Come Gilenya, blocca l'S1P dal legarsi ai linfociti T e B. Ciò impedisce a quelle cellule immunitarie di viaggiare verso il cervello e il midollo spinale, dove possono causare danni.
Mayzent viene assunto una volta al giorno. Per determinare il dosaggio giornaliero ottimale, il medico inizierà esaminandoti per un marker genetico che possa aiutarti a prevedere la tua risposta a questo farmaco.
Se i risultati del tuo test genetico suggeriscono che questo farmaco potrebbe funzionare bene per te, il tuo medico prescriverà una piccola dose per iniziare. Aumenteranno gradualmente la dose prescritta in un processo noto come titolazione. L'obiettivo è ottimizzare i potenziali benefici limitando gli effetti collaterali.
Se prendi questo farmaco e poi smetti di usarlo, le tue condizioni potrebbero peggiorare.
Teriflunomide (Aubagio)
La FDA ha approvato l'uso di teriflunomide (Aubagio) per il trattamento delle forme recidivanti di SM negli adulti. Finora non sono stati pubblicati studi sull'uso di questo farmaco nei bambini.
Aubagio blocca un enzima noto come diidroorotato deidrogenasi (DHODH). Questo enzima è coinvolto nella produzione di pirimidina, un elemento costitutivo del DNA necessario per la sintesi del DNA nei linfociti T e B.
Quando questo enzima non può accedere a una quantità sufficiente di pirimidina per sintetizzare il DNA, limita la formazione di nuovi linfociti T e B.
Se riceve un trattamento con Aubagio, il medico può prescriverle una dose giornaliera di 7 o 14 mg.
Altri farmaci modificanti la malattia
Oltre a questi farmaci orali, la FDA ha approvato una serie di DMT che vengono iniettati sotto la pelle o somministrati tramite infusione endovenosa.
Loro includono:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer acetato (Copaxone, Glatect)
- interferone beta-1 (Avonex)
- interferone beta-1a (Rebif)
- interferone beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantrone (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferone beta-1a (Plegridy)
Parla con il tuo medico per saperne di più su questi farmaci.
Potenziale rischio di effetti collaterali da DMT
Il trattamento con DMT può causare effetti collaterali, che in alcuni casi sono gravi.
I potenziali effetti collaterali del trattamento variano a seconda del tipo specifico di DMT che prendi.
Alcuni effetti collaterali comuni includono:
- mal di testa
- nausea
- vomito
- diarrea
- eruzione cutanea
- la perdita di capelli
- battito cardiaco lento
- rossore al viso
- fastidio addominale
I DMT sono anche collegati a un aumento del rischio di infezione, come ad esempio:
- influenza
- bronchite
- tubercolosi
- herpes zoster
- alcune infezioni fungine
- leucoencefalopatia multifocale progressiva, un raro tipo di infezione cerebrale
L'aumento del rischio di infezione è dovuto al fatto che questi farmaci alterano il sistema immunitario e possono ridurre il numero di globuli bianchi nel corpo che combattono le malattie.
I DMT possono causare altri gravi effetti collaterali, come danni al fegato e gravi reazioni allergiche. Alcuni DMT possono far aumentare la pressione sanguigna. Alcuni possono rallentare la frequenza cardiaca.
Tieni presente che il tuo medico ti consiglierà un DMT se ritiene che i potenziali benefici superino i rischi.
Anche la convivenza con la SM non gestita in modo efficace comporta rischi significativi. Parla con il tuo medico per saperne di più sui potenziali effetti collaterali e benefici dei diversi DMT.
I DMT non sono generalmente considerati sicuri per le persone in gravidanza o in allattamento.
Gestire il rischio di effetti collaterali
Prima di iniziare il trattamento con un DMT, il medico dovrebbe esaminarti per infezioni attive, danni al fegato e altri problemi di salute che potrebbero aumentare i rischi dell'assunzione del farmaco.
Il medico potrebbe anche incoraggiarti a ricevere determinate vaccinazioni prima di iniziare il trattamento con un DMT. Potrebbe essere necessario attendere diverse settimane dopo aver ricevuto le vaccinazioni prima di iniziare a prendere il farmaco.
Mentre stai ricevendo un trattamento con un DMT, il tuo medico potrebbe consigliarti di evitare determinati farmaci, integratori alimentari o altri prodotti. Chiedi loro se ci sono farmaci o altri prodotti che potrebbero interagire o interferire con il DMT.
Il medico dovrebbe anche monitorarti per i segni di effetti collaterali durante e dopo il trattamento con un DMT. Ad esempio, è probabile che ordinino esami del sangue regolari per controllare il numero delle cellule del sangue e gli enzimi epatici.
Se pensi di avere effetti collaterali, informa subito il tuo medico.
Il cibo da asporto
Sono stati approvati più DMT per il trattamento della SM, inclusi sei tipi di terapia orale.
Alcuni di questi farmaci possono essere più sicuri o più adatti a determinate persone rispetto ad altri.
Prima di iniziare a prendere un DMT, chiedi al tuo medico i potenziali benefici e rischi dell'utilizzo. Possono aiutarti a capire come i diversi trattamenti potrebbero influenzare il tuo corpo e le prospettive a lungo termine con la SM.
