La maggior parte di noi che convive con il diabete conosce il glucagone esclusivamente come una soluzione di emergenza "rompi il bicchiere", prodotta solo per i momenti più spaventosi di ipoglicemia che ci lasciano incapaci - supponendo che siamo abbastanza fortunati da avere anche un complicato kit di glucagone, e che qualcuno nelle vicinanze sa come usarlo.
Ma presto arriverà un giorno in cui il glucagone diventerà infinitamente più facile da usare e con questi nuovi prodotti saremo sull'orlo di un cambio di paradigma che richiede alla nostra D-Community di ripensare a come usiamo questo booster di glucosio ad azione rapida oltre il semplice situazioni di emergenza.
Due nuovi prodotti che dovrebbero scuotere presto il mercato del glucagone sono la nebbia di glucagone nasale "gonfia il naso" di Eli Lilly che è stata consegnata ai regolatori nell'estate 2018 e una penna per iniezione di salvataggio pronta per l'uso della Xeris Pharmaceuticals con sede a Chicago. per un'audizione della FDA nel giugno 2019. Incredibilmente, queste saranno le prime nuove forme di glucagone disponibili in SEI DECADI (!).
Sebbene ciò sia di per sé trasformativo, hanno posto le basi per un'intera nuova generazione di prodotti a base di glucagone; presto potremmo vedere un ipo-trattamento con glucagone a presa rapida disponibile nelle palestre o nelle scuole, proprio come lo sono oggi i defibrillatori, e il glucagone "micro-dosaggio" futuro che potrebbe essere usato regolarmente se necessario per aumenti rapidi della glicemia. Wow!
Un brainstorming sul glucagone
A novembre, un gruppo di circa tre dozzine di difensori del diabete si sono riuniti in un forum ospitato da Xeris presso la loro sede di Chicago. Tra i partecipanti c'erano alcuni blogger di scuola superiore e sostenitori di D (me compreso), oltre a numerosi utenti di D-Instagram, YouTuber e altri membri relativamente nuovi della DOC (Diabetes Online Community).
Questo è stato il primo incontro nel suo genere per Xeris, sebbene molti di questi cosiddetti "eventi influencer" abbiano avuto luogo negli ultimi dieci anni - ospitati da Roche, Medtronic, AstraZeneca, Lilly, Novo, Sanofi e altri. Ho trovato impressionante che un'azienda più piccola come Xeris investisse nella convocazione di un numero decente di DOCer e che avessimo diversità di opinioni, D-experience ed esperienze di vita nella stanza.
Naturalmente, il focus di questo evento è stato il glucagone, dato che Xeris sta per lanciare presto il suo primo prodotto in assoluto. Hanno una data FDA prevista per la metà del 2019 e la speranza è che ciò porti a un'approvazione per il suo GVoke HypoPen e un'opzione di siringa preriempita per glucagone ad azione rapida.
Nell'impostazione di un grande gruppo così come in piccoli gruppi di lavoro, abbiamo avuto modo di parlare e scambiare pensieri a vicenda, avendo la possibilità di mettere le mani sul prototipo di penna di salvataggio (che assomiglia molto alle immagini inviate dalla SEC e alla sperimentazione clinica foto del prototipo disponibili pubblicamente online). La maggior parte delle informazioni condivise in questo incontro sono già pubbliche, anche nella nostra copertura qui al "Il mio e dati in mostra a grandi conferenze come le sessioni scientifiche ADA.
Alcune delle domande su cui ho riflettuto in questa riunione sono state:
- "Penna di salvataggio" è un termine appropriato? Fondamentalmente la stessa idea di un EpiPen?
- Il nuovo prodotto dovrebbe essere chiamato affatto una penna, dato il rischio di essere confuso con una penna per insulina o altri farmaci iniettabili in stile penna?
- Il glucagone può andare oltre l'uso di emergenza? cioè i PWD abbracceranno un prodotto di nuova generazione che consente micro-dosi che potrebbero essere utilizzate in situazioni quotidiane, ad esempio prima o durante l'esercizio per contrastare un'imminente ipo?
Attualmente, sia la penna autoiniettore Xeris di prima generazione e la siringa preriempita, sia il glucagone nasale sviluppato da Lilly e presentato alla FDA sono prodotti monouso e usa e getta destinati a situazioni di emergenza. Ma entrambi aprono la porta a prodotti futuri che consentirebbero la somministrazione di piccole dosi di glucagone in base alle necessità, eliminando la necessità per i PWD di mangiare o bere carboidrati ad azione rapida per contrastare un basso.
Mainlining Sugar?
Per me, il glucagone è sempre stato un richiamo glicemico di emergenza. Non qualcosa che userei da solo, ma a cui altri si rivolgeranno in caso di grave ipo in cui non potrei auto-curarmi. Ricordo che nel corso dei miei 35 anni con il T1D, vari medici ed endos si sono riferiti al glucagone come a qualcosa da usare nel caso in cui "colpissi il pavimento" e fossi incosciente. I kit esistenti per la miscelazione e l'iniezione di glucagone sono difficili da usare e intimidiscono, quindi anche in caso di grave ipo mia moglie non ha fatto ricorso al glucagone ma ha chiamato i paramedici.
Il glucagone tradizionale è anche un farmaco che può causare nausea a causa dell'aumento del glucosio ad azione rapida, e le poche volte in cui mi è stato iniettato del glucagone, ricordo di essermi sentito molto male - un deterrente per non voler mai usarlo in futuro, a meno che assolutamente, la vita o la morte (quale ipoglicemia può certamente essere, specialmente nel cuore della notte quando può verificarsi la sindrome di Dead in Bed). Per me, tutto questo ha portato a Fear of Hypos (FoH) e una pratica comune prima di iniziare con un CGM era di mantenere i miei zuccheri nel sangue più alti prima di andare a letto, solo in caso di un calo durante la notte da cui potrei non svegliarmi.
Avere un kit di glucagone a portata di mano non ha mai offerto abbastanza rassicurazione contro questi possibili bassi gravi, ma uno di questi prodotti a breve termine a base di glucagone potrebbe fornirlo.
Conclusione: penso che sarei propenso a comprare una penna di salvataggio Xeris o un piumino nasale di glucagone Lilly quando disponibile.
Tuttavia, pensare al glucagone come a un trattamento più regolare, simile a un altro farmaco che potrei usare solo come parte di una normale routine, è ancora un concetto troppo strano per me. Al momento, non è allettante. Onestamente mi sentirei come se fossi il principale di zucchero - accidenti! Sto lavorando per capire l'idea di una mini-dose che non mi farà aumentare troppo.
Salvagente contro giubbotto di salvataggio
All'evento Xeris, la maggior parte delle persone era piuttosto entusiasta sia della nuova penna di salvataggio, sia di questo futuro concetto di mini-dosaggio che è probabile che sia almeno 2-3 anni dopo.
Mentre i kit di emergenza esistenti di Lilly e Novo sono ingombranti e costosi, il dispositivo semplificato e pronto per l'uso di Xeris consentirà ai PWD di portare facilmente in giro una penna al glucagone (forse arriveranno anche in una confezione da due), e queste penne potrebbero anche un giorno essere onnipresenti come i defibrillatori nelle palestre, nelle scuole e nei luoghi pubblici come strumento di emergenza per il pubblico in generale. Che idea affascinante!
Qualcuno nel gruppo l'ha posta in questo modo: è come la differenza tra un salvagente e un giubbotto di salvataggio quando sei in acqua. Un salvagente è ovviamente utile solo quando sei in difficoltà, ma un giubbotto di salvataggio ti protegge da arrivarci in primo luogo.
Nuove forme di glucagone potrebbero essere critiche, date le attuali tendenze del mondo reale nella D-Community per quanto riguarda i prodotti a base di glucagone esistenti. Uno studio di ricerca della fine del 2018 sull'uso del glucagone mostra che non a tutti viene prescritto un kit di emergenza dal proprio medico o adeguatamente addestrato su come usarlo. Questi prodotti di nuova generazione di Lilly e Xeris potrebbero aiutare a garantire che questa sostanza potenzialmente salvavita sia disponibile e facile da somministrare quando necessario.
Alla riunione di Xeris, si è parlato anche di accesso e convenienza, soprattutto perché i kit di glucagone esistenti rimangono inaccessibili per molti nella D-Community, al prezzo di circa $ 300 o più per kit di tasca propria. Diversi hanno spinto Xeris a mantenere questo aspetto, assicurandosi di mantenere un prezzo equo e ragionevole mentre si preparano a lanciare un prodotto di prima generazione. Un altro punto sono state le discussioni politiche finali che speriamo intraprenderà Xeris, come garantire che i prodotti a base di glucagone siano più accessibili ai paramedici, nelle scuole e persino nelle strutture per esercizi in cui è più probabile che i disabili abbiano bisogno di strumenti di emergenza. Ovviamente, con Xeris che sta ancora lavorando per la FDA a questo punto, non puoi mettere il carro davanti ai buoi: quell'aspetto del cambiamento di politica arriverà a tempo debito.
Xeris ha fatto un buon lavoro con questo evento di debutto, IMHO, ed è positivo portare questi problemi davanti alla comunità dei pazienti mentre ci muoviamo verso i futuri prodotti a base di glucagone che arrivano sul mercato. Ci auguriamo che siate tutti pronti a partecipare presto alla conversazione.
{Divulgazione: Xeris ha pagato le spese di viaggio, i pasti e uno stipendio tassabile per la partecipazione degli avvocati, che ho scelto personalmente di donare agli enti di beneficenza per il diabete. Non c'era alcun obbligo esplicito di scrivere o condividere l'esperienza, anche se è così che andiamo al 'Mine e tutte le opinioni condivise qui sono le nostre.}
