Chiedi all'esperto: scoperte e sperimentazioni cliniche per la mielofibrosi

Quali studi clinici recenti e in corso stanno accadendo per la mielofibrosi?

È un momento molto attivo per la ricerca sulla mielofibrosi. Alcuni anni fa, gli studi JAKARTA e JAKARTA2 hanno riportato un restringimento della milza e un miglioramento dei sintomi con l'inibitore selettivo della JAK2 fedratinib.

Più recentemente, lo studio PERSIST ha dimostrato l'efficacia dell'inibitore multichinasi pacritinib. La sperimentazione di fase III per questo entusiasmante farmaco sta reclutando attivamente. Lo studio SIMPLIFY ha mostrato risultati incoraggianti per l'inibitore JAK1 / JAK2 momelotinib.

Dozzine di studi clinici in corso stanno esaminando nuovi farmaci mirati, da soli o in combinazione con farmaci già approvati per la mielofibrosi. Speriamo di avere più strumenti nella nostra cassetta degli attrezzi per trattare questa malattia man mano che la ricerca in corso sarà completata.

Ci sono state scoperte recenti nella ricerca per la gestione o il trattamento della mielofibrosi?

Assolutamente. I medici conoscono l'importanza dell'inibizione di JAK2 per il trattamento della mielofibrosi sin dall'approvazione di Jakafi (ruxolitinib) per il trattamento della mielofibrosi nel 2011.

L'inibitore JAK2 Inrebic (fedratinib) è stato approvato lo scorso anno per la mielofibrosi a rischio intermedio 2 o ad alto rischio. Ora possiamo usarlo in anticipo o dopo la progressione su Jakafi.

Il pacritinib è un altro farmaco molto eccitante. Poiché non sopprime il midollo osseo, possiamo usarlo in pazienti con una conta piastrinica molto bassa. Questa è una scoperta comune nei pazienti con mielofibrosi che può limitare le opzioni di trattamento.

Dove e come qualcuno può trovare studi clinici sulla mielofibrosi a cui partecipare?

Il modo più semplice e migliore per partecipare a una sperimentazione è chiedere al proprio medico. Possono selezionare dozzine di prove per vedere quale sarebbe più appropriato per il tuo tipo e stadio di malattia. Se la sperimentazione non è disponibile presso l'ufficio del medico, possono coordinare un rinvio a un centro che offre la sperimentazione.

Clinicaltrials.gov è un database gestito dal National Institutes of Health che elenca tutti gli studi clinici disponibili. Può essere esaminato da chiunque ed è facilmente ricercabile. Tuttavia, può essere fonte di confusione per le persone senza una formazione medica.

I gruppi di difesa dei pazienti sono anche eccellenti risorse per una serie di argomenti, tra cui le sperimentazioni cliniche. Dai un'occhiata alla MPN Education Foundation o MPN Advocacy & Education International.

Qual è stato il successo degli attuali trattamenti per il trattamento della mielofibrosi?

La gestione della mielofibrosi ha fatto molta strada negli ultimi 10 anni. Le analisi genomiche hanno contribuito a mettere a punto il nostro sistema di valutazione del rischio. Aiuta i medici a determinare chi trarrà maggior beneficio da un trapianto di midollo osseo.

L'elenco dei farmaci efficaci per la mielofibrosi sta crescendo. Questi farmaci aiutano i pazienti a vivere più a lungo con meno sintomi e una migliore qualità della vita.

Abbiamo ancora molta strada da fare. Si spera che la ricerca attuale e futura ci porterà a terapie ancora più approvate e migliori combinazioni di trattamenti per migliorare ulteriormente i risultati per le persone con mielofibrosi.

Ci sono rischi nell'iscrizione a una sperimentazione clinica?

Ogni trattamento medico ha rischi e benefici. Gli studi clinici non fanno eccezione.

Gli studi clinici sono molto importanti. Sono l'unico modo in cui i medici possono scoprire nuovi e migliori trattamenti contro il cancro. I pazienti in sperimentazione ricevono la migliore gestione delle cure.

I rischi sono diversi per ogni singolo studio. Potrebbero includere effetti collaterali specifici del farmaco studiato, mancanza di beneficio della terapia e assegnazione al placebo.

È necessario firmare un consenso informato per iscriversi a una sperimentazione clinica. Questo è un lungo processo con il team di ricerca. Il tuo team sanitario esaminerà attentamente e ti spiegherà tutti i rischi e i benefici.

Quali sono i modi migliori per prevenire la progressione della mielofibrosi?

Non è ancora chiaro come possiamo davvero influire sulla progressione della malattia. Il follow-up a lungo termine dei dati aggregati degli studi COMFORT suggerisce che il trattamento con Jakafi può raddoppiare la sopravvivenza globale rispetto alla migliore terapia disponibile al momento.

Questo risultato è alquanto controverso. Non è chiaro se il beneficio in termini di sopravvivenza derivi dalla progressione ritardata o da altri benefici, come una migliore nutrizione dopo la contrazione della milza.

Esiste una cura per la mielofibrosi?

La migliore possibilità per il controllo della malattia a lungo termine è un trapianto di midollo osseo, noto anche come trapianto di cellule staminali. Sembra curare alcuni pazienti. È difficile prevedere con certezza.

Il trapianto è un'opzione ad alto rischio e ad alto rendimento. È appropriato solo per alcuni pazienti che possono sopportare i rigori del processo. Il medico può consigliarti se un trapianto di midollo osseo è un'opzione appropriata per te e coordinare l'invio a un team esperto di trapianti per un consulto.

Ivy Altomare, MD, è professore associato di medicina presso la Duke University e assistente direttore medico della Duke Cancer Network. È un'educatrice pluripremiata con un focus clinico sull'aumento della consapevolezza e dell'accesso agli studi clinici di oncologia ed ematologia nelle comunità rurali.