Novità negli sforzi di ricerca sulla cura del diabete per il 2019

• JDRF sta istituendo una serie di "Centri di eccellenza" di ricerca sulla cura del diabete di tipo 1 in tutto il paese, con il primo già lanciato nel nord della California.

• Nella più grande acquisizione mai focalizzata sulla cura, Vertex Pharmaceuticals con sede a Boston ha acquisito Semma Therapeutics, startup biotecnologica di cellule staminali del diabete nelle vicinanze.

• I ricercatori della Johns Hopkins hanno scoperto misteriose "cellule X ibride" che possono svolgere un ruolo importante nello sviluppo dell'autoimmunità e, eventualmente, innescare il diabete di tipo 1.

• Una nuova ricerca mostra che mangiare troppo glutine nei primi 18 mesi di vita può anche essere un fattore scatenante per lo sviluppo del T1D.

Newsflash, gente: non ci aspettiamo di vedere presto una cura per il diabete. Ma ci sono ricercatori impegnati là fuori che lavorano senza sosta per spianare la strada, e recentemente hanno fatto dei progressi interessanti.

Tra i progressi c'è il lancio da parte di JDRF di un nuovo modello per un centro di ricerca sulla cura, una bio-startup che lavora sulla sostituzione delle cellule beta che è stata appena acquisita da una grande azienda farmaceutica affermata, e nuovi risultati di ricerca presentati alla grande EASD (European Association for the Study of Diabetes) in Spagna la scorsa settimana. Quell'evento ha anche prodotto alcune nuove informazioni chiave sull'impatto del glutine sul diabete di tipo 1.

Ecco un breve sguardo a questi argomenti sulla cura del diabete che fanno notizia in questo momento:

JDRF lancia il primo "Centro di eccellenza" incentrato sulla cura

La JDRF ha annunciato il 4 settembre di aver aperto il primo "Centro di eccellenza" finalizzato alla ricerca sulla cura del T1D e prevede di stabilirne di più nelle università già esistenti e in altri luoghi di ricerca in tutto il paese e nel mondo. Il primo è una collaborazione tra la Stanford University e l'Università della California a San Francisco (UCSF), basata sul loro lavoro condiviso nella ricerca sul sistema immunitario, sulla beta e sulle cellule staminali.

Nello specifico, i ricercatori si concentreranno sull '“interazione delle cellule immunitarie con le cellule beta produttrici di insulina; generare isolotti e cellule immunitarie da cellule staminali per terapie di nuova generazione; e lo sviluppo di modi per trapiantare cellule produttrici di insulina in persone con T1D senza richiedere immunosoppressione ".

Poiché il trapianto di cellule di insulina non è ampiamente disponibile per una serie di motivi, inclusi i limiti alla donazione di organi e cellule e farmaci immunosoppressivi che devono essere assunti in seguito per tutta la vita, il Centro di eccellenza della California settentrionale JDRF cercherà di affrontare questi ostacoli attraverso la continua ricerca in biologia e immunologia delle cellule beta.

La nuova designazione significa che i ricercatori della JDRF e della California lavoreranno insieme per assicurarsi che le persone migliori e i finanziamenti necessari siano indirizzati a questo particolare centro. La stessa logica si applicherà ai futuri centri che la JDRF apre e qualunque sia la loro particolare attenzione.

Da parte sua, la JDRF afferma che questo nuovo modello fornirà a questi centri di eccellenza “la stabilità per guidare progetti a lungo termine, nonché la flessibilità necessaria per essere agili man mano che emergono nuove scienze. Il modello di finanziamento innovativo promuove la collaborazione e fornisce stabilità a lungo termine alle istituzioni che hanno dimostrato l'eccellenza nella ricerca sul T1D. Ciascuno sarà inizialmente finanziato per cinque anni. Il finanziamento oltre il terzo anno sarà confermato dopo un esame e una valutazione. "

L'organizzazione T1D rileva inoltre che questi centri fungeranno da pilastri centrali della più ampia strategia di JDRF sulla ricerca sulle cure e sono sponsorizzati attraverso i contributi dei donatori. Per questo primo centro della California settentrionale, la JDRF attribuisce a questi donatori individuali: Karen e Jeff Jordan, Michelle Griffin e Tom Parker e Karen e Joe Niehaus.

Naturalmente, siamo curiosi di sapere come questo trasformerà la ricerca sulle cure di JDRF e focalizzerà meglio le risorse e gli sforzi che avvengono negli Stati Uniti e nel mondo, e cosa significherà questo per gli scienziati e le entità che già lavorano in queste aree. In passato, gli sforzi di ricerca sulle cure sembravano decisamente un po 'sparpagliati, con molti punti che non erano effettivamente collegati. Si spera che questo nuovo modello eliminerà la duplicazione e aiuterà ad affinare la ricerca dove conta di più.

La più grande acquisizione di ricerca sulla cura del T1D mai realizzata

Annunciata anche all'inizio di settembre, un'enorme acquisizione aziendale ha fatto notizia nell'arena della ricerca sulla cura del diabete. L'azienda Vertex Pharmaceuticals, con sede a Boston, fino ad oggi focalizzata principalmente sulla fibrosi ciste, ha acquistato la startup biotech di cellule staminali del diabete a Cambridge, MA, nota come Semma Therapeutics. Quell'azienda è stata fondata nel 2014 da un ricercatore di alto profilo e D-Dad Dr. Douglas Melton, che lavora da oltre un decennio alla creazione di nuove cellule produttrici di insulina.

Potresti ricordare che Melton ha fatto grandi notizie nel 2013 con quello che è stato in gran parte salutato come una svolta, anche se pochi anni dopo la sua ricerca è stata ritirata e messa in discussione. La sua startup Semma è nata nel 2015 ed è stato interessante notare che è stato uno dei primi progetti di finanziamento per il venture philanthropy T1D Fund di JDRF (vedi la nostra recente copertura qui) nel 2017.

Vertex ha ora sborsato 950 milioni di dollari per sfruttare il lavoro svolto da Semma. Il JDRF descrive questa come probabilmente la più grande transazione focalizzata sulla cura del T1D che si sia mai verificata.

L'approccio di Semma è stato su due fronti:

• Lavorare per creare una nuova catena di approvvigionamento di cellule beta da cellule staminali di derivazione umana, con l'obiettivo di trapiantare queste nuove cellule direttamente nel fegato, dove possono produrre insulina per regolare naturalmente i livelli di BG.

• Creare un dispositivo che possa essere impiantato con le nuove cellule produttrici di insulina alloggiate al suo interno, proteggendole dagli attacchi del sistema immunitario. (Altri che lavorano su questo includono ViaCyte, Eli Lilly con Sigilon Therapuetics e l'Istituto di ricerca sul diabete con il suo BioHub).

Il lavoro di Semma rimane nelle prime sperimentazioni cliniche che coinvolgono animali in questo momento, e non c'è certamente alcuna garanzia che andrà a buon fine. Ma è un enorme potenziale impulso avere un'azienda come Vertex che ora dedica energie e risorse allo sforzo.

Melton afferma: “Semma è stata fondata per migliorare notevolmente la vita dei pazienti con diabete di tipo 1. Vertex è l'ideale per accelerare il raggiungimento di questo obiettivo. "

I leader del T1D Fund di JDRF sembrano essere d'accordo.

"Questa è una pietra miliare nella nostra lotta per curare il diabete di tipo 1, sotto due aspetti", afferma il presidente esecutivo del T1D Fund Sean Doherty. "In primo luogo, un'azienda eccezionale come Vertex ha le risorse e le competenze per realizzare la visione del Dr. Melton, che JDRF ha condiviso e supportato per molti anni. In secondo luogo, riteniamo che gli investitori e l'industria prenderanno atto di un valore così sostanziale attribuito alle promettenti terapie per il diabete di tipo 1 e cercheranno opportunità per investire in altri sforzi per il diabete T1 in un nuovo mercato in via di sviluppo ".

Alla ricerca di cellule canaglia che causano il diabete

I ricercatori della Johns Hopkins a Baltimora hanno apparentemente scoperto un misterioso gruppo di "cellule precedentemente sconosciute" in agguato nel corpo che potrebbe svolgere un ruolo importante nello sviluppo dell'autoimmunità e possibilmente innescare il diabete di tipo 1. Hanno chiamato questa nuova enigmatica entità "Immune Cell X" per la sua capacità di trasformarsi in altri due tipi di cellule.

Presumibilmente, gli scienziati hanno creduto a lungo che queste cellule ibride non potessero esistere, ma se lo avessero fatto, allora erano probabilmente solo una piccola popolazione sulla falsariga di 7 su 10.000 globuli bianchi. Secondo il dottor Abdel-Rahim A. Hamad, professore associato di patologia alla Johns Hopkins, coautore di questo ultimo studio. Per qualsiasi motivo, queste cosiddette "cellule canaglia" si confondono e passano a un altro tipo che il corpo considera estraneo, e questo inizia l'attacco immunitario che alla fine porta al T1D.

Tuttavia, non tutti nella comunità di ricerca ne sono convinti. Perché mentre altri fattori scatenanti ambientali e genetici per il T1D possono essere in gioco, è anche possibile che le cellule X ibride apparenti siano in realtà alcune delle altre cellule "normali" e non impostori canaglia affatto; possono semplicemente svolgere due funzioni.

Ciò che è chiaro è che sono necessarie ulteriori ricerche su questo fronte e senza dubbio ciò richiederà tempo.

Assassinio di Rogue Cells

Indipendentemente dal fatto che queste cellule X ibride siano importanti o meno, altre nuove scoperte presentate alla conferenza # EASD2019 a Barcellona presentano un modo per combattere qualunque sia il vero colpevole che innesca il T1D a livello cellulare.

Imcyse, azienda belga in fase clinica, sta sviluppando farmaci immunoterapici che potrebbero aiutare a trattare e prevenire condizioni croniche come il T1D, sviluppando peptidi che potrebbero essere iniettati o impiantati nel corpo per identificare e uccidere le cellule che attaccano il sistema immunitario, come nel caso di T1D.

I dati dei primi studi suggeriscono che Imcyse effettivamente aumenta il numero di cellule protettive nel corpo. Questi risultati dovrebbero ora sostenere gli sforzi dell'azienda e aiutare a finanziare una prossima fase di ricerca nel 2020.

L'effetto diabete-glutine?

Un altro nuovo studio presentato all'EASD ha attirato la nostra attenzione: glutine e diabiti, più nel campo della prevenzione che della cura, ma comunque importante.

L'impatto del glutine sul T1D è stato un argomento a lungo esplorato. Va di pari passo con il latte vaccino e altri potenziali fattori scatenanti ambientali del diabete di tipo 1 (specialmente nei bambini).

Questo studio più recente mostra che l'assunzione di glutine da parte di un bambino a 18 mesi di età ha portato a un enorme aumento del 46% del rischio di sviluppare il T1D per ogni 10 g di glutine in più consumato al giorno. Tuttavia, non c'era alcun legame tra l'assunzione di glutine della futura madre durante la gravidanza e il tipo 1 nel suo bambino. Questa ricerca proviene dall'Ospedale universitario di Oslo e dall'Istituto norvegese di sanità pubblica in Norvegia.

Gli autori dello studio osservano: "Le nostre osservazioni possono motivare futuri studi interventistici con una ridotta assunzione di glutine per stabilire se esiste una vera associazione causale tra la quantità di assunzione di glutine nella dieta precoce del bambino e il diabete di tipo 1 negli individui predisposti".

Perché questo effetto glutine, potresti chiedere?

I ricercatori suggeriscono che potrebbe essere basato sul glutine che influenza il microbiota intestinale e induce l'infiammazione in un modo cosiddetto "leaky gut".Potrebbe anche essere che il glutine a volte funzioni con altri trigger o fattori ambientali in gioco, tra cui un virus o una predisposizione genetica nei bambini, per spingere un bambino verso il tipo 1.

È interessante notare che gli autori dello studio affermano specificamente che i loro risultati non sono sufficienti per allontanare le persone dal mangiare glutine, in particolare cereali e pane che sono fonti di glutine così comuni. E, naturalmente, sono necessarie ulteriori ricerche.

Linea di fondo

I titoli sulla "cura del diabete" non sembrano mai fermarsi. È importante essere realistici sulla natura incrementale delle scoperte scienfitiche e non gonfiare false speranze.

Ma è altrettanto importante sapere quanta ricerca è in corso e seguire i progressi compiuti. Tanti investimenti e sforzi sono destinati a condurci almeno ad alcuni interventi efficaci e "cure funzionali" nel prossimo futuro.