Con la conferenza dell'American Diabetes Association (ADA) del 2020 recentemente conclusa, stiamo ancora una volta vedendo una sfilza di titoli sulla nuova ricerca sul diabete. Se leggi i dettagli di questi studi clinici, troverai molti riferimenti a "randomizzato", "controllato", "doppio cieco" e yada, yada, yada. È un sacco di gergo da digerire. Che cosa significa tutto questo?
Abbiamo messo insieme il seguente manuale per aiutarti a dare un senso a tutto. Le informazioni vengono raccolte dalle interviste con l'endocrinologo di Boston, il dott. Richard Jackson, un esperto clinico e ricercatore, e in parte dal libro che abbiamo scritto insieme nel 2007, "Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes".
Termini metodologici
Innanzitutto, diamo uno sguardo ai molti termini usati per descrivere i metodi di ricerca, usando il linguaggio dei profani per chiarire le cose:
Prospettico significa che gli studi sono stati pianificati prima del verificarsi degli eventi che hanno misurato, rispetto agli studi "retrospettivi", che sono condotti per "guardare indietro" ed esplorare eventi che si sono già verificati.
Controllato significa che esiste un secondo gruppo di soggetti, simile a quelli che hanno ricevuto il trattamento sperimentale, ma che non hanno ricevuto il trattamento. È necessario un secondo gruppo in modo da poter confrontare i risultati dei due gruppi per capire meglio quali sono stati gli effetti del trattamento.
Ad esempio, se hai seguito un gruppo di persone trattate con una pillola rosa per 10 anni, potresti scoprire che hanno guadagnato in media 10 libbre. Questo aumento di peso è un effetto diretto della pillola rosa?
Se hai seguito anche un gruppo di controllo che non ha ricevuto la pillola rosa, potresti scoprire che il loro aumento di peso medio era di 20 libbre.Ora la tua conclusione potrebbe essere molto diversa; sembra che la pillola rosa possa aiutare le persone a mantenere basso il loro peso.
Ovviamente, affinché il confronto dei controlli sia più utile, i gruppi devono essere confrontabili in tutti i fattori di rischio importanti per l'argomento studiato. Ad esempio, qui vorresti sapere che lo stesso numero di persone in ogni gruppo vive vicino a un negozio di ciambelle o che lo stesso numero di persone erano membri attivi di centri fitness.
Randomizzare i gruppi di studio significa che un programma per computer assegna casualmente gli individui al gruppo di trattamento o al gruppo di controllo. Ciò compensa eventuali fattori di rischio sconosciuti che potresti non aver riconosciuto. Forse le persone con gli occhi azzurri hanno maggiori probabilità di aumentare di peso rispetto alle persone con gli occhi marroni, e poiché sei attratto dalle persone con gli occhi azzurri, potresti inconsapevolmente assegnarne più al gruppo di studio rispetto al gruppo di controllo. (È qui che storicamente sono entrati in gioco i pregiudizi inconsci contro le minoranze). La randomizzazione elimina questa possibilità.
L'accecamento (o talvolta chiamato "mascheramento") aggiunge un altro livello di protezione dai risultati distorti. L'idea è che i soggetti della ricerca non sappiano effettivamente se stanno ricevendo il trattamento o se fanno parte del gruppo di controllo. Nel nostro esempio sopra, il gruppo di controllo prende anche una pillola di colore rosa, ma una che è un placebo (non contiene ingrediente attivo). In quello che viene chiamato uno studio in doppio cieco, anche i ricercatori non sanno chi sta ricevendo il vero trattamento fino alla fine della prova quando il "codice" viene rotto e i dati vengono analizzati.
Evento avverso è il termine della Food and Drug Administration (FDA) per gli effetti negativi di un farmaco o dispositivo. Ciò potrebbe variare da effetti collaterali come le implicazioni sulla salute del cuore al malfunzionamento di un dispositivo come un microinfusore. Anche dopo che farmaci e dispositivi sono stati immessi sul mercato, la FDA tiene traccia delle segnalazioni di eventi avversi in un dashboard online pubblico.
Fasi della ricerca
Successivamente, vediamo le fasi della ricerca clinica, con un piccolo aiuto da una risorsa nazionale chiamata CenterWatch:
Fase I
Questa fase include studi iniziali che di solito includono solo un piccolo numero di volontari sani (da 20 a 100). Il test può richiedere diversi mesi ed è progettato per valutare la sicurezza di un farmaco o dispositivo, ovvero il suo effetto sugli esseri umani, incluso il modo in cui viene assorbito, metabolizzato ed escreto. Questa fase indaga anche su eventuali effetti collaterali che possono verificarsi.
Fase II
La Fase II è una seconda fase che si concentra sull '"efficacia", o la capacità di produrre il risultato desiderato, del farmaco o del dispositivo, che dura da diversi mesi a 2 anni e coinvolge fino a diverse centinaia di pazienti. La maggior parte degli studi di fase II sono randomizzati e in cieco per fornire all'azienda farmaceutica e alla FDA informazioni comparative.
Fase III
In questa fase, i test randomizzati e in cieco coinvolgono da diverse centinaia a diverse migliaia di pazienti. Questo test su larga scala può durare diversi anni, fornisce uno sguardo approfondito sull'efficacia del farmaco o del dispositivo e sui benefici e sulla gamma di possibili eventi avversi. Dal settanta al 90 percento dei farmaci che entrano negli studi di fase III completano con successo questa fase di test.
Gli studi di fase III sono spesso indicati come studi cardine perché una volta completata questa fase, l'azienda farmaceutica può procedere con la richiesta dell'approvazione della FDA per la commercializzazione del farmaco.
Fase IV
La fase finale viene spesso chiamata "Prove di sorveglianza post marketing" poiché vengono condotte dopo che un farmaco o un dispositivo è stato approvato per la vendita al consumatore. Questi studi aiutano il produttore a confrontare un farmaco con i concorrenti già presenti sul mercato; monitorare l'efficacia a lungo termine di un farmaco e l'impatto sulla qualità della vita dei pazienti; e determinare il rapporto costo-efficacia di una terapia rispetto ad altre nella sua classe.
A seconda dei risultati, gli studi di fase IV possono talvolta comportare il ritiro dal mercato di un farmaco o un dispositivo, oppure potrebbero essere messe in atto restrizioni d'uso.
Perché la ricerca può sembrare contraddittoria
Poiché è difficile eseguire uno studio di ricerca che colpisca ogni segno - uno studio clinico su larga scala, di lunga durata, prospettico, randomizzato, controllato, in doppio cieco - molte ricerche utilizzano approcci meno rigorosi.
Questo è uno dei motivi per cui le notizie di ricerca sembrano confuse e contraddittorie. Il caffè fa male alla salute o la aiuta? E per quanto riguarda l'alcol?
Molti studi suggeriscono che il consumo moderato di alcol può ridurre i problemi cardiaci. Ma nessuno lo sa veramente, ed è improbabile che presto saremo in grado di trovare un gran numero di persone tra i 40 ei 50 anni che non bevono, e quindi assegnarne casualmente alcuni a un consumo moderato di alcol per i prossimi 5-10 anni, e altri all'astinenza totale.
Accecare lo studio sarebbe ancora più difficile: come potrebbero alcune persone bere alcolici senza saperlo?
Hai l'idea; ad alcune domande è difficile rispondere con certezza attraverso studi clinici definitivi.
Messaggi potenti sulla cura di base del diabete
Per quanto riguarda l'impatto dei cinque test di salute correlati al diabete più basilari ed essenziali - A1C, pressione sanguigna, lipidi, microalbumina ed esami della vista - le risposte sono molto più chiare. Là avere sono stati studi su larga scala, di lunga durata, prospettici, randomizzati, controllati in doppio cieco (con alcune eccezioni in cui l'accecamento era difficile) che hanno confermato i potenti effetti del controllo di questi fattori.
Inoltre, Jackson sottolinea che non c'erano solo uno o due o anche tre studi in ciascuna area, ma più studi, tutti a sostegno della conclusione che mantenere questi cinque fattori in un intervallo sicuro assicurerà di aver ridotto o addirittura eliminato la tua possibilità di sviluppare complicanze del diabete.
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